輸血治療和除鐵治療自推廣以來(lái)一直是臨床上治療地中海貧血的主要方法，該治療方法在一定程度上能夠提高患者的生存質(zhì)量和延長(zhǎng)患者的生命周期，但也會(huì)帶來(lái)沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
據(jù)統(tǒng)計(jì)，一位地中海貧血患者從出生到成年期的治療費(fèi)用需要將近20萬(wàn)美元，由于人力資源和血庫(kù)設(shè)施建設(shè)的差距，以及醫(yī)療保健制度不夠完善，一些資源缺乏的國(guó)家無(wú)法負(fù)擔(dān)昂貴的地中海貧血治療費(fèi)用。此外，輸血治療常會(huì)造成患者體內(nèi)鐵含量過(guò)載，正常成人的體內(nèi)鐵含量大約為4g，輸血過(guò)程中每輸入4至5個(gè)單位的紅細(xì)胞，體內(nèi)就會(huì)增加1g的額外鐵。當(dāng)血液中的鐵負(fù)荷增加并且超過(guò)轉(zhuǎn)鐵蛋白的結(jié)合速率時(shí)，就會(huì)導(dǎo)致非結(jié)合鐵蛋白的增加，非結(jié)合鐵蛋白在體內(nèi)容易形成活性氧化物質(zhì)，在細(xì)胞水平上介導(dǎo)器官損傷，例如臨床上已經(jīng)證實(shí)地中海貧血患者心臟病的發(fā)生與非結(jié)合鐵蛋白增加有關(guān)。另外鐵沉積在肝臟、心臟、中樞神經(jīng)系統(tǒng)和內(nèi)分泌系統(tǒng)中也會(huì)導(dǎo)致臟器損傷，這就是在輸血治療過(guò)程中同時(shí)還需要除鐵的原因，同時(shí)輸血治療還會(huì)增加乙型肝炎病毒、巨細(xì)胞病毒和艾滋病病毒等感染風(fēng)險(xiǎn)，所以基于地中海貧血輸血治療和除鐵治療存在許多局限性，會(huì)造成患者額外的治療風(fēng)險(xiǎn)。
