干細(xì)胞治療前需要接受移植前處理，即通過(guò)手術(shù)或藥物預(yù)處理治療以降低移植風(fēng)險(xiǎn)。例如骨髓造血干細(xì)胞移植前患者需要清除原有的骨髓和進(jìn)行抗移植免疫治療，目的是為新的骨髓移植提供龕位。免疫治療則需要建立免疫耐受環(huán)境使移植物存活。
目前有兩種方法可以清除原有的骨髓，一種是全身放療，可以同時(shí)清髓和抗移植免疫反應(yīng)，但全身放療會(huì)影響兒童的生長(zhǎng)發(fā)育及引發(fā)繼發(fā)性腫瘤，所以限制了小年齡組的應(yīng)用。另一種是藥物處理方法，大多數(shù)移植中心選擇移植前藥物處理方案依然遵循針對(duì)1級(jí)或2級(jí)兒童的經(jīng)典方法：使用白消安3.5mg/(kg·d)，連續(xù)使用4d；或環(huán)磷酰胺50mg/(kg·d)，連續(xù)使用4d，但環(huán)磷酰胺具有心臟毒性，所以對(duì)大齡重型地中海貧血患者的環(huán)磷酰胺用量應(yīng)減至120-160mg/kg。針對(duì)3級(jí)且年齡在7周歲以上，肝腫大超過(guò)5cm的高風(fēng)險(xiǎn)患者，由于存在較大的移植排斥率，需要用新的藥物預(yù)處理治療方案進(jìn)行調(diào)節(jié)。
在使用白消安、噻替派和環(huán)磷酰胺等藥物預(yù)處理治療前先用硫唑嘌呤和氟達(dá)拉濱進(jìn)行免疫調(diào)節(jié)或用超輸血和羥基脲進(jìn)行細(xì)胞減滅，結(jié)果表明3級(jí)高風(fēng)險(xiǎn)組的無(wú)地中海貧血生存率為77%，移植風(fēng)險(xiǎn)得到一定程度的改善。
