一般情況下地中海貧血患者在進(jìn)行干細(xì)胞治療前都接受過輸血治療，在反復(fù)接受異體抗原的過程中引起機(jī)體致敏，導(dǎo)致移植物排斥概率大。臨床經(jīng)驗(yàn)表明人類白細(xì)胞抗原完全相合的同胞供者造血干細(xì)胞移植是目前治療重型地中海貧血的首選治療方法，其中供者的選擇和患者移植前危險(xiǎn)等級評估是干細(xì)胞治療的關(guān)鍵。有研究報(bào)道人類白細(xì)胞抗原匹配的同胞之間干細(xì)胞移植可以使地中海貧血治療的無病生存率達(dá)到90%，但最大限制在于只有不超過30%患者才具有人類白細(xì)胞抗原匹配的同胞供者，而非同胞之間移植發(fā)生排斥反應(yīng)的概率較高，其中最大的危險(xiǎn)因素是移植物抗宿主病。當(dāng)前對非同胞之間的移植可以使用抗人胸腺細(xì)胞免疫球蛋白結(jié)合多種藥物治療來減少移植物抗宿主病的發(fā)生。在非同胞之間的重型β地中海貧血患者造血干細(xì)胞移植研究中，采用環(huán)孢素、嗎替麥考酚酯結(jié)合短程甲氨蝶呤和抗人胸腺細(xì)胞免疫球蛋白可以預(yù)防和減少移植物抗宿主病的發(fā)生。
