從1988年法國第一次利用臍血造血干細胞移植成功治療了1例貧血患兒后，目前全球已開展超過4萬例的臍血造血干細胞移植，主要用于治療患有惡性疾病(如白血病)或非惡性疾病(如重型地中海貧血)的患者。
與骨髓造血干細胞移植相比其優(yōu)點主要有：
①移植物抗宿主病發(fā)生率和嚴重程度較低；
②感染和傳播潛伏病毒的風險較低(如巨細胞病毒、EB病毒、肝炎病毒、艾滋病病毒)；
③受者移植后免疫重建快；
④消除了采集造血干細胞過程對供者損傷的風險；
⑤在供者選擇和配型方面，有研究采用親緣性和非親緣性供者的臍血造血干細胞移植，發(fā)現(xiàn)患者的無病生存率和總體生存率無顯著差別或接近骨髓造血干細胞移植效果。
在無適合親緣性骨髓供者和臍血供者的情況下，可以使用非親緣臍血干細胞進行地中海貧血治療，但臍血造血干細胞移植也存在移植排斥風險較高和移植后造血恢復延遲等缺點。為了能使移植后重建造血功能，需要一定數(shù)量的臍血有核細胞和CD34+細胞才能保持較高移植成功率，進行異基因移植時數(shù)值還需提至更高?；颊叩牡刂泻Ｘ氀獓乐爻潭仍礁咚璧募毎麛?shù)量就越高。
在對33例地中海貧血患者進行同種異體臍血造血干細胞移植，移植后無死亡病例，但有7例患者發(fā)生移植排斥(排斥率約21%)，26例成功移植后2年無病生存率達79%，該研究指出發(fā)生移植排斥與預處理方案的選擇有關，聯(lián)合使用白消安、環(huán)磷酰胺或氟達拉濱和抗人胸腺細胞免疫球蛋白的預處理方案，以及在移植后使用環(huán)孢霉素進行免疫抑制可以降低排斥風險，提高臍血造血干細胞移植的治療效果。
