從上述
糖尿病的發(fā)病機(jī)制出發(fā)，如果給予
糖尿病患者胰腺組織中補充足夠數(shù)量的干細(xì)胞，促進(jìn)胰腺β細(xì)胞再生，產(chǎn)生適合生理調(diào)節(jié)的胰島素，有可能達(dá)到治療和預(yù)防糖尿病進(jìn)展的目的。
在β細(xì)胞再生研究中，胰腺和胰島移植以及干細(xì)胞移植，試圖通過重建內(nèi)源性胰島素分泌而成為在
糖尿病治療中尋找可能替代治療的新方向。胰島移植可以使部分病人脫離胰島素治療，并維持血糖穩(wěn)定達(dá)2年。但全胰腺和胰島移植的長期效益并不明確，而且由于缺乏供體器官以及需要終生免疫抑制治療，因此存在很大局限性。
為重建內(nèi)源性胰島素分泌，更多研究者將目光投向干細(xì)胞移植技術(shù)。成體/組織干細(xì)胞可以在體外誘導(dǎo)分化為表達(dá)胰島素的細(xì)胞，并逆轉(zhuǎn)糖尿病鼠的高血糖。但缺點是成體/組織干細(xì)胞需要進(jìn)行體外誘導(dǎo)，誘導(dǎo)分化后對細(xì)胞的確認(rèn)以及移植后安全性問題是困擾成體/組織干細(xì)胞臨床應(yīng)用潛能的最大難點。胚胎干細(xì)胞可以低頻率自發(fā)分化為胰島素分泌細(xì)胞，在特定條件下分化能力增強(qiáng)。動物研究表明，將由胚胎干細(xì)胞克隆的胰島素分泌細(xì)胞移植到鏈脲佐菌素誘導(dǎo)的糖尿病小鼠脾臟，在1周內(nèi)可使糖尿病小鼠的高血糖得到糾正，并使血糖維持正常達(dá)1年的時間。因此胚胎干細(xì)胞治療為T1DM的治療提供了新的方向。但對胚胎干細(xì)胞涉及到人胚胎干細(xì)胞使用的倫理問題，以及由于胚胎干細(xì)胞較強(qiáng)的增生能力和發(fā)展為畸胎瘤的風(fēng)險，使得胚胎干細(xì)胞的應(yīng)用潛能受到限制。近年的體細(xì)胞核轉(zhuǎn)移技術(shù)可將動物的體細(xì)胞轉(zhuǎn)化為胚胎干細(xì)胞，但目前還不能證明這種方法對人類細(xì)胞也有效。
2007年巴西研究學(xué)者對于新診斷T1DM病人通過自體非清髓造血干細(xì)胞移植技術(shù)短期重建了T1DM病人β細(xì)胞內(nèi)源性胰島素分泌。該研究入選了15例T1DM病人(14-31歲)，確診時間在6周內(nèi)，GAD抗體陽性，沒有酮癥酸中毒的病史。隨訪時間7-36個月(平均18.8個月)，14例病人在治療后脫離胰島素治療，其中1例病人脫離胰島素治療長達(dá)35個月，最短的2例脫離胰島素治療的時間分別為1個月和5個月。治療后，平均C肽曲線下面積較治療前明顯改善，并維持穩(wěn)定達(dá)24個月。初步研究結(jié)果提示，對于新診斷的T1DM病人通過自體造血干細(xì)胞移植技術(shù)可以重建T1DM病人內(nèi)源性胰島素分泌，誘導(dǎo)大部分病人相當(dāng)長時間脫離胰島素治療。
2009年美國醫(yī)學(xué)會雜志發(fā)表了一項巴西最新研究結(jié)果，新診斷T1DM患者(23例)接受平均29.8周的造血干細(xì)胞移植治療后，C肽水平顯著升高，大多數(shù)患者成功擺脫了對胰島素的依賴。該研究報道了一種有望治療糖尿病的新途徑——干細(xì)胞移植。自體干細(xì)胞移植這一治療技術(shù)，已成為全球糖尿病治療的前沿和研究熱點之一。2009年初，美國總統(tǒng)奧巴馬批準(zhǔn)了干細(xì)胞治療人體試驗，將人類干細(xì)胞的研究與應(yīng)用推向了一個新高潮。2009年印度學(xué)者選擇10例病史超過5年的2型糖尿病患者(GAD抗體陰性)，均為應(yīng)用三聯(lián)口服藥物失效，目前應(yīng)用胰島量≥0.7U/kg/天至少1年以上的患者。經(jīng)自體干細(xì)胞治療6月后，10例中有7例胰島素用量較基線減少75%，糖化血紅蛋白下降1%，其胰島素用量減少≥50%，胰島素及C肽分泌增加，沒有嚴(yán)重副作用發(fā)現(xiàn)。
干細(xì)胞技術(shù)也是中國新的高科技生物領(lǐng)域組成部分之一，中國正在加大對干細(xì)胞技術(shù)的投入，希望成為這一技術(shù)應(yīng)用領(lǐng)域的主導(dǎo)者之一。目前國內(nèi)臨床應(yīng)用方面，大多應(yīng)用干細(xì)胞移植治療下肢缺血性疾病與糖尿病足。國內(nèi)已開展經(jīng)胰腺血管插管移植自體骨髓
干細(xì)胞治療糖尿病的研究，取得良好效果。青島大學(xué)附屬醫(yī)院報導(dǎo)60例T2DM移植治療患者中49例療效顯著(有效率達(dá)81.7%)。南京大學(xué)鼓樓醫(yī)院報告1例T1DM患者經(jīng)干細(xì)胞移植治療后停用胰島素達(dá)15月。多數(shù)患者2周起效，原口服降糖藥及胰島素用量減少，血糖仍然維持正?；蚪咏Ｋ健４蠹s在移植治療1月左右開始起效，一般治療6月內(nèi)效果最顯著；多數(shù)患者胰島功能改善，半年-1年明顯提高，隨時間的延長少數(shù)患者有下降趨勢。
綜合看來，對于各種類型糖尿病總體有效率可達(dá)80%-90%；大部分患者表現(xiàn)為原來口服藥物劑量減小，所用胰島素劑量減少；部分患者可以逐漸達(dá)到停用胰島素甚至停用口服藥物，特別是相對早期的患者療效更明顯；患者停用藥物治療的時間長短或減少用藥劑量的時間的長短與患者接受治療的時間可能相關(guān)；對于伴有糖尿病足的患者其潰瘍有效修復(fù)，明顯縮短了治療周期，大大減輕了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。對糖尿病患者具有積極意義的上述指標(biāo)的改善，證明干細(xì)胞移植是治療糖尿病的有效臨床手段；部分中晚期糖尿病患者需行第二次甚至多次自體
骨髓干細(xì)胞移植術(shù)治療。重復(fù)進(jìn)行干細(xì)胞治療能進(jìn)一步改善患者胰島功能，進(jìn)一步促進(jìn)臨床癥狀恢復(fù)。影響療效的因素:病史長短對療效影響；年齡的影響；殘留胰島功能影響胰島素抵抗程度；局部血液循環(huán)的影響。
