帕金森是由中腦黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元的丟失引起，這提示我們可以通過(guò)細(xì)胞移植來(lái)治療。研究證實(shí)，植入嚙齒類和靈長(zhǎng)類帕金森模型腦內(nèi)的胚胎黑質(zhì)細(xì)胞不僅能存活生長(zhǎng)，還可繼續(xù)分化發(fā)育成其原來(lái)的獨(dú)特組織結(jié)構(gòu)，分泌多巴胺，建立突觸連接，改善其異常行為。臨床資料顯示，胚胎黑質(zhì)細(xì)胞移植對(duì)
帕金森病患者增多有不同程度的療效，PET顯示紋狀體熒光多巴胺攝取增多及移植物分泌多巴胺，進(jìn)一步研究表明每側(cè)移植區(qū)均有超過(guò)10萬(wàn)個(gè)多巴胺能神經(jīng)元存活，并與紋狀建立聯(lián)系。在些基礎(chǔ)上，美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院就胚胎黑質(zhì)細(xì)胞移植進(jìn)行了雙盲和安慰劑對(duì)照實(shí)驗(yàn)：一項(xiàng)研究是將兩個(gè)人胚胎中腦細(xì)胞植入進(jìn)展型
帕金森病患者的殼核和尾狀核，并沒(méi)達(dá)到預(yù)期目標(biāo)，僅能減輕“關(guān)”期病情，UPDRS評(píng)分輕度改善，尤其對(duì)60歲以下的患者。另一項(xiàng)研究是將一個(gè)或四個(gè)供體的胚胎黑質(zhì)細(xì)胞植入雙側(cè)殼核后部，且兩側(cè)移植物間距較小，以獲得與紋狀體建立聯(lián)系，并應(yīng)用6個(gè)月的免疫抵制劑。PET顯示紋狀體災(zāi)光多巴攝取明顯增多，進(jìn)一步研究表明移植區(qū)有大量存活的多巴胺能神經(jīng)元與紋狀體建立聯(lián)系。盡管移植物能生存相當(dāng)長(zhǎng)一段時(shí)間，但實(shí)驗(yàn)也沒(méi)達(dá)到預(yù)期目標(biāo)。此外，與對(duì)照組相比，移植組患者在前6個(gè)月病情改善，但之后變重，這與停止應(yīng)用免疫抵制劑環(huán)孢霉素有關(guān)，說(shuō)明存在免疫排斥反應(yīng)。在這兩項(xiàng)研究中，停用L-多巴后移植組患者中分別有15%和57%出現(xiàn)移植前并沒(méi)有的運(yùn)動(dòng)障礙，可能與較低的多巴胺水平有關(guān)。移植組出現(xiàn)的不完全的癥狀波動(dòng)及藥物下調(diào)性運(yùn)動(dòng)障礙，與植入細(xì)胞和紋狀體的纖維投射不健全有關(guān)，移植較大劑量的多巴胺能神經(jīng)元可望解決這些問(wèn)題。
近期研究表明，移植豬胚胎黑質(zhì)細(xì)胞似可能改善病情，但與對(duì)照組相比無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。已證實(shí)與微載體相邊的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞能分泌L-多巴進(jìn)而改善帕金森病患者的運(yùn)動(dòng)障礙，但愈來(lái)愈多的科學(xué)家把帕金森病的細(xì)胞治療寄托在干細(xì)胞上。
